Se estima que hay unas siete mil enfermedades raras. Hay muy pocos pacientes por cada patología, pero en global afectan a un porcentaje muy considerable de la población. Y sin embargo las alternativas terapéuticas que hay para abordarlas son escasas. Los laboratorios no comercializan medicamentos para estas personas porque no son fármacos rentables. Más aún en el caso de los enfermos pediátricos, un colectivo muy minoritario. De ahí que los servicios de farmacia de los hospitales tengan en muchos casos secciones para elaborar medicamentos. ¿Y qué hacen? No es que investiguen y desarrollen moléculas, sino que elaboran fármacos que la industria no comercializa, o que comercializa para otras indicaciones por lo que deben adaptar las formulaciones.
El Complejo Hospitalario de Pontevedra, a través de Carmela Dávila, especialista en farmacia de este centro, lidera un proyecto de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria que pretende poner en común medicamentos para pacientes con enfermedades raras, ya que para muchos es la única alternativa posible para tratar los síntomas de su patología. De momento hay ya nueve hospitales adheridos en España -entre ellos el Clinic y Vall d’Hebron de Barcelona o el Gregorio Marañón de Madrid- que han compartido 70 preparaciones para cubrir lagunas terapéuticas en más de 80 males.
Lo que busca esta iniciativa es que todos los centros sanitarios que cuentan con servicios de farmacia que preparan fármacos para enfermedades raras los pongan en común. «Esto permite que si un enfermo necesita un tratamiento puedo ver en la base de datos si algún hospital ya lo elaboró para que me facilite el protocolo. Con esto no solo tendremos mucho camino andado, sino que será más fácil evaluar la eficacia de los medicamentos», explica Dávila.
Y es que si en cada hospital se hacen fórmulas con concentraciones diferentes no se pueden comparar los resultados, pero sí si los servicios de farmacia se ponen de acuerdo para preparar las mismas fórmulas. «De esta manera -añade Carmen Dávila- podremos hacer estudios comparativos y ver realmente la eficacia del fármaco y si produce efectos adversos, algo muy importante para el paciente».
A veces los hospitales sí realizan investigaciones, por ejemplo Pontevedra es referente para pacientes con ictiosis lamelar. No obstante, lo habitual es que cuando aparecen tratamientos nuevos porque se han publicado en una revista científica o en un congreso pero no se comercializan porque no son rentables para los laboratorios, sean los servicios de farmacia los que los elaboren si hay enfermos afectados. Otra opción muy habitual, concluye esta farmacéutica del CHOP, es usar medicamentos para una indicación diferente a la aprobada, para lo que se exige un consentimiento por parte del paciente.
Ictiosis lamelar
Cutánea. Es una enfermedad cutánea de origen genético. Es una patología que afecta al aspecto físico, por lo que en el caso de los niños es muy dura. Tres hospitales, entre ellos el CHOP, han elaborado formulaciones.
Esclerosis tuberosa
Tumores no cancerosos. Es una enfermedad rara que provoca el crecimiento de tumores no cancerosos. Los servicios de farmacia de los hospitales adheridos tratan a casi una treintena de pacientes.
Síndrome de West
Afecta a niños. Es una enfermedad grave y poco frecuente que aparece normalmente en los primeros meses de edad. Varios hospitales, entre ellos el CHOP, han elaborado preparaciones para estos enfermos.
calcinosis
Acumulación de calcio. Es otras de las enfermedades raras para las que el CHOP prepara fármacos. La mayor parte de los pacientes de este servicio son pediátricos. Atienden a casi 40 enfermos de varias patologías.
